《關(guān)于印發(fā)第四批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單的通知》政策解讀

一、《第四批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單》主要特點

進一步做好保障兒童用藥工作,，促進兒童適宜品種,、劑型、規(guī)格的研發(fā)創(chuàng)制和申報審評,，滿足兒科臨床用藥需求,，國家衛(wèi)生健康委會同科技部、工業(yè)和信息化部,、國家醫(yī)保局和國家藥監(jiān)局,，通過組織專家遴選、社會公示等,，研究制定《第四批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單》,。第四批清單有24個品種，涉及30個品規(guī),、9種劑型,，覆蓋神經(jīng)系統(tǒng)用藥、消化道和新陳代謝用藥,、抗腫瘤藥及免疫調(diào)節(jié)劑等治療領(lǐng)域,。

主要有四個特點：一是突出臨床用藥需求。清單中絕大多數(shù)藥品國內(nèi)暫無通用名上市,，有助于填補國內(nèi)用藥空白,；二是貼近兒童用藥特點。多為口服溶液劑,、鼻用散劑等低齡兒童適宜劑型,，且同品種下規(guī)格更為豐富，能更好匹配不同年齡段的兒童用藥需求,；三是關(guān)注罕見病患者群體,。經(jīng)多部門組織專家遴選論證，聽取臨床一線意見,，遴選藥品中包括了部分罕見病用藥,；四是兼顧企業(yè)研發(fā)積極性。清單遴選過程中,，通過數(shù)據(jù)分析和專家論證等方式綜合評估了品種潛在的臨床應(yīng)用前景和市場空間,。

二、鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單遴選的主要考慮

《第四批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單》綜合考慮臨床用藥必需性和企業(yè)研發(fā)可行性,。一是堅持臨床需求為導(dǎo)向,。跟進全球最新臨床進展，將近年來國外已上市國內(nèi)未上市的兒童藥品和國內(nèi)已上市但無兒童適宜劑型規(guī)格藥品作為重點考慮,，著重選擇安全性,、有效性,、適宜性高的品種。二是兼顧企業(yè)研發(fā)可行性,。經(jīng)多部門組織專家共同研究論證,，綜合考慮生產(chǎn)工藝難度、原料藥供應(yīng),、專利侵權(quán)風(fēng)險等因素,。

三、前三批《鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單》實施情況

為落實《關(guān)于保障兒童用藥的若干意見》,，進一步做好保障兒童用藥工作,，促進兒童適宜品種、劑型,、規(guī)格的研發(fā)創(chuàng)制和申報審評,，滿足兒科臨床用藥需求，2016年以來,，國家衛(wèi)生健康委會同有關(guān)部門，先后制定并發(fā)布了三批含105種藥品的《鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單》,。目前,，其中的23個藥品已獲批上市，覆蓋抗腫瘤藥及免疫調(diào)節(jié)劑,、神經(jīng)系統(tǒng)用藥,、精神障礙用藥等8個治療領(lǐng)域，其中有6個藥品是罕見病用藥,。主要有以下成效：

一是填補國內(nèi)用藥空白,。前三批清單中已上市藥品中的多個品規(guī)為清單發(fā)布后首次獲批上市，覆蓋精神障礙用藥,、抗腫瘤藥等多類重大疾病用藥,，也涉及兒童常見的呼吸系統(tǒng)用藥、消化系統(tǒng)用藥等,，拓寬了相關(guān)領(lǐng)域的用藥選擇,。如，國內(nèi)首個治療兒童驚厥急性發(fā)作的咪達唑侖口服粘膜溶液,，國內(nèi)首個兒童用水合氯醛制劑,，國內(nèi)首個用于兒童高血壓治療的依那普利口服溶液劑，以及罕見難治性癲癇患兒治療的氯巴占片等,。

二是切實提升藥品可及性,。前三批上市品種多為低齡兒童適宜劑型，包括口服混懸劑,、口腔黏膜溶液,、糖漿劑等多種兒童適宜劑型,，既改善臨床用藥不足的現(xiàn)狀，促進藥物合理使用,，又提高兒童用藥順應(yīng)性,，提升臨床用藥可及。

三是有效引導(dǎo)企業(yè)研發(fā),。前三批清單堅持臨床需求導(dǎo)向,，推進兒童藥品的研發(fā)申報，鼓勵企業(yè)合理調(diào)整研發(fā)戰(zhàn)略布局,，避免研發(fā)盲目性,，提升了企業(yè)研發(fā)生產(chǎn)積極性，促進了兒童用藥生產(chǎn)及資源分配,。

四,、鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單相關(guān)配套政策

為保障鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單的順利實施，國家衛(wèi)生健康委會同科技部,、工業(yè)和信息化部,、國家醫(yī)保局、國家藥監(jiān)局建立跨部門信息共享,、溝通會商和協(xié)同創(chuàng)新機制,，分別按職責和鼓勵研發(fā)申報兒童藥品政策要求，推進鼓勵研發(fā)申報兒童藥品研發(fā),、注冊,、生產(chǎn)、使用,、報銷等配套政策銜接協(xié)同,。

科技部門加大鼓勵研發(fā)申報兒童藥品的科研扶持力度，引導(dǎo)提升我國兒童藥品研發(fā)綜合水平,。

工業(yè)信息化部門鼓勵兒童藥品相關(guān)產(chǎn)業(yè)項目建設(shè),，支持兒童藥品產(chǎn)業(yè)發(fā)展。

衛(wèi)生健康部門加強鼓勵研發(fā)申報兒童藥品的科研項目扶持和合理使用指導(dǎo),，優(yōu)先考慮納入國家基本藥物目錄,。

醫(yī)療保障部門優(yōu)先將鼓勵研發(fā)申報兒童藥品納入國家基本醫(yī)療保險藥品目錄。